Bebisen KJ räddades med historisk genbehandling
Bebisen KJ i Philadelphia föddes med en ovanlig genetisk sjukdom som i 50 procent av fallen leder till döden inom några månader. Men med hjälp av gensaxen Crispr lyckades läkarna och forskarna skräddarsy en behandling anpassad efter KJ:s genetiska sammansättning, rapporterar ABC News.
Bebisen fick totalt tre infusioner med ”flera miljarder mikroskopiska genredigerare” som riktade in sig på en mutation i hans lever, enligt NPR. Nu mår pojken bra.
– Vi är så glada över att äntligen kunna vara tillsammans hemma så att KJ kan vara med sina syskon, och nu kan vi äntligen andas ut, säger pappan Kyle Muldoon i ett pressmeddelande.
På torsdagen publicerades fynden i den vetenskapliga journalen The New England Journal of Medicine.
Barnsjukhuset beskriver fyndet som ett ”historiskt medicinskt genombrott”. Framgången skänker hopp till andra patienter med ovanliga genetiska sjukdomar, konstaterar ABC.
