Genterapidrog mot cancer på väg ut på marknaden

Genterapi är en behandlingsform av vissa sjukdomstillstånd som går ut på att införa en eller fler nya gener till cellerna i en organism. Stora förhoppningar har lagts på området. Särskilt sjukdomar vars orsak endast beror på en enda defekt gen, som Sickle cell-anemi, cystisk fibros, metabola sjukdomar som fenylketonuri och vissa typer av hjärntumörer har ansetts vara synnerligen lämpliga som kandidater för genterapi. Idag är framgång inom området begränsad av de metoder som existerar för att överföra de nya generna till målcellerna, respektive det slumpmässiga förfarandet när de nya generna integreras i kromosomerna. Vanligtvis används inaktiverade biologiska viruspartiklar som bärare (vektorer) av det genetiska fragmentet. Nackdelen med virus är att de dels ofta angriper alla typer av celler i människokroppen och inte enbart den typ som ska manipuleras. Dessutom kan även inaktiverade virus alstra ett mycket starkt immunsvar, vilket kan vara livshotande för individen. Det andra problemet med genterapi ligger i det faktum att det idag inte existerar några selektiva metoder för att bestämma var ett genetiskt fragment ska sättas in i arvsmassan. Molekylärbiologiska metoder förlitar sig alltid på homolog rekombination, vilket kan leda till att genfragmentet implementeras i en redan existerande gen, vilket inaktiverar den och i värsta fall leder till ohämmad celldelning (tumörcell). Framtiden förutspås dock se ljus ut för genterapi. Forskning fokuserar idag på att finna selektiva virusvektorer som endast angriper en enda celltyp, och som inte alstrar det potentiellt farliga immunsvar som ofta ses. Även framsteg inom nanoteknologi kommer att kunna tillämpas för genterapi. Genterapi diskuteras i Sverige och flera andra länder om det är etiskt rätt.

The Food and Drug Administration (FDA or USFDA) is a federal agency of the United States Department of Health and Human Services, one of the United States federal executive departments. The FDA is responsible for protecting and promoting public health through the control and supervision of food safety, tobacco products, dietary supplements, prescription and over-the-counter pharmaceutical drugs (medications), vaccines, biopharmaceuticals, blood transfusions, medical devices, electromagnetic radiation emitting devices (ERED), cosmetics, animal foods & feed and veterinary products. As of 2017, 3/4th of the FDA budget (approximately $700 million) is funded by the pharmaceutical companies due to the Prescription Drug User Fee Act. The FDA was empowered by the United States Congress to enforce the Federal Food, Drug, and Cosmetic Act, which serves as the primary focus for the Agency; the FDA also enforces other laws, notably Section 361 of the Public Health Service Act and associated regulations, many of which are not directly related to food or drugs. These include regulating lasers, cellular phones, condoms and control of disease on products ranging from certain household pets to sperm donation for assisted reproduction. The FDA is led by the Commissioner of Food and Drugs, appointed by the President with the advice and consent of the Senate. The Commissioner reports to the Secretary of Health and Human Services. Scott Gottlieb, M.D. is the current commissioner, taking over in May 2017. The FDA has its headquarters in unincorporated White Oak, Maryland. The agency also has 223 field offices and 13 laboratories located throughout the 50 states, the United States Virgin Islands, and Puerto Rico. In 2008, the FDA began to post employees to foreign countries, including China, India, Costa Rica, Chile, Belgium, and the United Kingdom.