Världens dyraste läkemedel godkänns – kostar 20 miljoner
Amerikanska myndigheten FDA godkände under fredagen en ny genterapi från Novartis för behandling av spinal muskelatrofi. Det speciella med Zolgensma är att det kostar 2,1 miljoner dollar för en engångsbehandling, vilket gör det till världens dyraste läkemedel. Det skriver Financial Times.
Zolgensma lagar gener så att ett protein som saknas hos patienter med den ärftliga sjukdomen kan börja produceras och är en engångsbehandling.
bakgrund
Spinal muskelatrofi
Wikipedia (sv)
Spinala muskelatrofier (SMA) är en grupp ärftliga sjukdomar, där motoriska nervceller i mellanhjärnan, förlängda märgen och ryggmärgen bryts ned. Nedbrytningen leder till muskelsvaghet och muskelförtvining (atrofi). SMA förekommer i olika svårighetsgrader, men oftast är symtomen likartade inom samma familj.
Omni är politiskt obundna och oberoende. Vi strävar efter att ge fler perspektiv på nyheterna. Har du frågor eller synpunkter kring vår rapportering? Kontakta redaktionen